Les discussions sur le bénéfice et les coûts des médicaments se multiplient. Ainsi, des études menées sur des médicaments anticancéreux autorisés aux Etats-Unis et en Europe montrent que dans certains cas seulement, un bénéfice élevé est indiqué. En outre, en raison de la situation de «Unmet need» (besoin non satisfait), une tendance à la mise sur le marché encore plus précoce se dessine, laquelle est liée à une faible quantité de renseignements sur le bénéfice pour les patients. La Société Suisse des médecins-conseils et médecins d’assurances (SSMC/SGV) a jusqu’à présent élaboré deux modèles d’évaluation du bénéfice largement utilisés dans le domaine de l’oncologie et en présente désormais un nouveau destiné aux autres secteurs.
Qualité maintenue en dépit de la simplification
L’utilisation croissante de médicaments ne figurant pas sur la Liste des spécialités (LS) (off-label-use) nécessite de mettre en place en Suisse aussi des modèles d’évaluation du bénéfice adaptés aux médicaments anticancéreux ainsi qu’à ceux ne relevant pas du domaine de l’oncologie. En ce qui concerne l’oncologie, la SSCM est en train de développer – en partenariat avec la Société suisse d’oncologie médicale et la Ligue contre le cancer – une adaptation suisse de qualité supérieure du modèle d’évaluation du bénéfice de la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO). Et pour les domaines ne relevant pas de l’oncologie, un groupe de travail de la SSCM a créé un modèle sur la base du concept de l’ESMO appelé OutilOLU NonOnko. Il est publié à l’adresse www.vertrauensaerzte.ch.
Off-label-use
Le off-label-use (OLU) joue un rôle croissant dans le traitement anticancéreux mais aussi dans d’autres domaines tels que la rhumatologie, la neurologie, la gastroentérologie, la dermatologie ainsi que dans le non moins important secteur des maladies rares (orphelines ou rares). L’évaluation la plus uniforme possible de la multitude de pathologies ne relevant pas du domaine de l’oncologie constitue un défi. Le jugement du Tribunal fédéral sur le Myozyme dans le traitement de la maladie de Pompe fournit une base de l’évaluation du bénéfice au sens de l’art. 71 OAMal. Il convient de prendre en considération les études cliniques de même que les cas individuels. Dans le cas des maladies orphelines également, les données scientifiques sont à prendre en compte.
OutilOLU NonOnko
L’évaluation du bénéfice est réalisée en deux étapes. On effectue d’abord une notation d’étude reproductible avec des paramètres clairs quant au bénéfice. La notation de l’étude se fait, comme dans le modèle ESMO, à l’aide d’une simple échelle à points et d’un ajustement plus fin au moyen de points bonus ou malus. Cela conduit à une catégorie de bénéfice comprise entre A et D. Lors de la seconde étape, le médecin-conseil évalue la situation personnelle du patient. Lors de l’observation globale finale du cas, il a la possibilité de valoriser ou de dégrader la catégorie de bénéfice en fonction de la situation personnelle du patient.
Maladies ultra-rares et centres de référence
Le modèle tient également compte des maladies très rares (maladies ultra-rares ou ultra-orphelines). Compte tenu du faible nombre de patients, il y a souvent très peu de données sur l’efficacité. Le modèle permet l’inclusion des centres de référence qui sont programmés dans le cadre du «Concept national de maladies rares». De cette façon, une évaluation positive d’un cas individuel par le centre de référence permet, après que l’effet a été identifié, une évaluation du bénéfice positive même avec un faible nombre de données d’étude.
Procédure
La procédure d’évaluation du bénéfice est pour ainsi dire la même pour les médicaments anticancéreux et ceux ne relevant pas du domaine de l’oncologie. Le demandeur utilise simplement le formulaire de demande de prise en charge neutre disponible sur le site Internet de la SSCM. Il fournit au médecin-conseil chargé de l’évaluation l’étude ayant la preuve la plus élevée, car la notation repose sur les données d’étude publiées dans des revues scientifiques reconnues. Conformément à l’art. 71 a–d OAMal, le droit d’établir une notation n’existe, entre autres, qu’en l’absence de thérapie alternative efficace et figurant sur la LS. Les rapports de cas purs ou les études sans groupe témoin obtiennent un nombre de point inférieur.
La fin de l’inégalité de traitement?
Au même titre que tous les patients atteints d’une certaine maladie ne seront pas traités de la même façon dans différentes cliniques, voire au sein d’un même établissement, les recommandations du médecin- conseil à destination du service des prestations de l’assureur divergent. Même si le modèle d’évaluation du bénéfice, et en particulier le nouvel OutilOLU Non Onko, doit faire appel à une Unité de Doctrine, il est essentiel qu’il s’agisse à chaque fois de l’évaluation d’un cas individuel par le médecin-conseil.
Correspondance
Dr Jürg Zollikofer Président SSMC/SGV juerg.zollikofer[at]hin.ch
